Streszczenie

Współczesna medycyna narodziła się w XIX w i rozwinęła w pierwszej połowie XX w na podstawie osobistych doświadczeń wielu odważnych naukowców, którzy badali nowe rejony chemii, fizyki czy fizjologii. Ich dyskusje wyrzeźbiły kształt współczesnej medycyny i dały jej siłę do walki z chorobami, tworzenia nowych leków, odkrywania nowych aspektów ludzkiego ciała i rozwinięcia chirurgii. Po drugiej wojnie światowej ilość produkowanych i patentowanych cząstek chemicznych gwałtownie wzrosła, co uniemożliwiło poszczególnym lekarzom ich osobiste poznanie i wypróbowanie. W latach dziewięćdziesiątych zaproponowano wprowadzenie statystycznych metod w analizie dostępnych danych, co miało pomóc lekarzom i pacjentom w podejmowaniu racjonalnych decyzji. To statystyczne podejście zostało nazwane Medycyną Opartą na Dowodach/Faktach (Evidence Based Medicine) i szybko stało się standardem przedstawiania prawdy w medycynie. Niniejszy artykuł przedstawia definicję tego nurtu i omawia główne problemy związane z nim związane. 

CZYM JEST MEDYCYNA OPARTA NA FAKTACH

Medycyna Oparta na Faktach/Dowodach (Evidence Based Medicine) to, według definicji zamieszczonej w artykule Sacketta z 1996 roku, skrupulatne, precyzyjne i roztropne wykorzystywanie w postępowaniu klinicznym najlepszych dostępnych dowodów naukowych dotyczących skuteczności, efektywności i bezpieczeństwa danej terapii(źródło)1  

Dająca nadzieję na pozyskiwanie obiektywnych danych EBM została entuzjastycznie przyjęta w środowiskach zarządzających opieką zdrowotną.  Dla mniej zorientowanych osób pozostaje do dzisiaj dysponentką absolutnej prawdy i realizacją marzenia o idealnej, wolnej od wpływu osobistych przekonań  medycynie. Niestety obraz ten jest daleki od prawdy, a sama EBM boryka się z wieloma metodologicznymi problemami.  Łatwiej zrozumieć czym jest i czym nie jest medycyna oparta na dowodach jeśli się prześledzi historię medycyny ostatnich 150 lat.

Do połowy XX wieku lekarze podejmowali decyzje terapeutyczne opierając się na swoim wykształceniu i doświadczeniu, które zdobyli podczas swojej praktyki. Zwykle doświadczeniem tym chętnie dzielili się z kolegami-lekarzami, co do dzisiaj znajduje wyraz w Kodeksie Etyki Lekarskiej. Najwięksi specjaliści w danej dziedzinie dyskutowali ze sobą, często publicznie, podczas zebrań Towarzystw Naukowych. System ten dawał możliwość rozwoju medycyny jako nauki, a odkrycia pojedynczych lekarzy nierzadko zmieniały bieg historii.  Wystarczy wspomnieć tu o pracach Ludwika Pasteura i Roberta Kocha nad bakteriami, doświadczeniach Zygmunta Freuda w leczeniu nerwic, czy Horacego Wellsa stosującego podtlenek azotu do uzyskania analgezji podczas ekstrakcji zęba. 

Rozwój medycyny w XX wieku był jednak nierozerwalnie związany z chemią i farmakoterapią. Przełom w jej powszechnym stosowaniu nastąpił w czasie II Wojny Światowej, co było związane z jednej strony z intensywnymi badaniami, z drugiej z reorganizacją rynków. Po wojnie firmy farmaceutyczne patentowały coraz to większą ilość cząsteczek i żaden lekarz nie był już w stanie samodzielnie ocenić ich skuteczności, bo było ich za dużo.  Co więcej, po tragicznych doświadczeniach z Talidomidem,  opinia publiczna zaczęła się domagać kontroli bezpieczeństwa leków chemicznych.

Co prawda próbowano w ograniczony sposób wykorzystywać statystykę w medycynie już od połowy XVIII w (słynne badania Jamesa Linda) jednak dopiero dwieście lat później stała się ona nieodzowna wobec rosnącej liczby produkowanych i patentowanych cząstek chemicznych, które miały stać się lekami. W 1947 roku na łamach British Medical Journal, Austin Bradford Hill wzywał lekarzy do używania statystyki w badaniach(źródło)2. Ale to nazwisko Archiego Cochrane kojarzyć się będzie z powszechną akceptacją statystyki jako narzędzia opisywania rzeczywistości w badaniach klinicznych. Od późnych lat siedemdziesiątych rozpoczęte przez niego systematyczne przeglądy dostępnej literatury staną się, przynajmniej teoretycznie, złotym standardem w podejmowaniu decyzji terapeutycznych. 

W opinii swoich zwolenników Medycyna Oparta na Dowodach/Faktach stanowi idealne narzędzie umożliwiające podejmowanie decyzji w oparciu o najlepszy możliwy schemat badań. W rzeczywistości jest inaczej. Dlatego też sama idea EBM, a szczególnie sposób wprowadzenia jej w życie, poddawany jest w wątpliwość.

Poniżej omówione zostaną najczęściej zgłaszane uwagi i problemy Medycyny Opartej na Dowodach/Faktach:

Po pierwsze EBM nie spełnia własnych założeń metodologicznych – nie udowodniono, że opieka nad pacjentami jest lepsza jeśli podejmowanie decyzji jest oparte o informacje płynące z badań statystycznych(źródło)3 Idea EBM została wprowadzona powszechnie z pominięciem badań i dowodów, które sama postuluje.

Po drugie, EBM jest oparta na statystykach dotyczących dużych grup, więc jej zastosowanie w leczeniu konkretnego pacjenta jest ograniczone(źródło)4. Statystyki służą do opisywania trendów występujących w populacjach. Żeby móc je obliczać dokonuje się wielu uproszczeń, zakładając podobieństwa między jednostkami. Tymczasem pacjenci różnią się między sobą. W pracy klinicznej różnice te są istotne i nieraz decydują o skuteczności terapii. Co więcej, dla konkretnego pacjenta nie są ważne trendy ani średnie. Ważne jest czy dane leczenie w jego specyficznym przypadku działa czy nie.  Statystyki potrzebują dużych grup pacjentów. EBM uniemożliwia badanie rzadko występujących chorób, bądź opis rzadko występujących sytuacji. Powoduje to marginalizację chorych, dla których leczenia nie ma „dobrej jakości dowodów naukowych”

Kolejnym problemem EBM, związanym z sygnalizowaną powyżej indywidualnością pacjenta jest ograniczenie jego autonomii w podejmowaniu najlepszych dla niego decyzji. Co prawda w cytowanym już artykule Sackett i współautorzy przestrzegali przed używaniem EBM do tworzenia „książek kucharskich” w medycynie i wpływaniem na możliwości podejmowania decyzji przez lekarzy i pacjentów, jednak do tego właśnie często wykorzystuje się EBM.  Dodatkowo, niezależnie od intencji jej twórców, EBM jest wyjątkowo wrażliwa na wpływ  koalicji przemysłu farmaceutycznego i menedżerów zarządzających opieką zdrowotną.  Używając autorytetu badań naukowych mogą oni faworyzować konkretne techniki leczenia i terapie.  W dobie narastającego kryzysu w opiece zdrowotnej nietrudno sobie wyobrazić pokusę manipulacji informacją trafiającą do lekarzy i pacjentów tak, by wybierali oni na przykład rozwiązania tańsze, choć niekoniecznie o lepszej skuteczności. 

Wspominając o przemyśle farmaceutycznym nie można zapomnieć o finansowaniu badań klinicznych. EBM doświadcza istotnego błędu na samym początku procesu, to znaczy na zbieraniu danych do analizy. Przeprowadzenie badań klinicznych jest bardzo drogie. Koszty rosną proporcjonalnie do jakości badania, czyli liczby objętych badaniem pacjentów, zaangażowanych ośrodków, zewnętrznych systemów zapewnienia jakości i tak dalej. W rzeczywistości badania kliniczne są w dużej mierze finansowane przez firmy farmaceutyczne, a w związku z tym dotyczą produkowanych przez nie leków i powodują, że przemysł uzyskuje kontrolę nad nauką mając wpływ na każdy etap badania: jego projektowanie, przeprowadzenie, a co najważniejsze stając się wyłącznym dysponentem wyników i decydując o ich publikacji lub utajnieniu. Sytuacje ta skutkuje niedostatecznym finansowaniem badań pionierskich, lub dotyczących terapii nie będących przedmiotem patentów.  Co więcej w podejmowaniu decyzji pacjenci i lekarze pozbawieni są dostępu do wyników 1/3 badań ponieważ nigdy nie zostały one opublikowane(źródło)5.   

Proponowana przez EBM metodologia jest również problematyczna, ponieważ jak już wspomniano, wywodzi się ze statystyki i epidemiologii. Podobnie jak te dziedziny wiedzy wartościuje źródła informacji, stawiając na pierwszym miejscu dane pozyskane z kontrolowanych badań klinicznych, w dodatku „dobrej jakości”, czyli takich które są mniej narażone na zakłócenia. Sytuacja ta skutkuje niedocenianiem informacji pozyskanych z innych źródeł, takich jak badania jakościowe, obserwacje, doświadczenie kliniczne, badania etnograficzne. Powoduje to kilka problemów.  

W oczywisty sposób wiedza wytworzona przez EBM ignoruje nie-statystyczne źródła pozyskiwania informacji medycznej.  Upshur wymienia cztery równorzędne typy danych w medycynie: jakościowe-osobiste, ilościowe-osobiste, jakościowe-populacyjne i ilościowe- populacyjne(źródło)6. EBM zajmuje się tylko tym ostatnim typem informacji, postponując trzy pierwsze.

W żaden sposób nie udowodniono, że informacje pozyskane z kontrolowanych badań klinicznych i meta-analiz ich wyników są lepsze, czy też ważniejsze od informacji pozyskanych z innych typów badań(źródło)7,(źródło)8,(źródło)9. Co więcej, okazuje się ,że podobnie zaprojektowane kontrolowane badania kliniczne, szukające odpowiedzi na to same pytania, często dają rozbieżne wnioski(źródło)10.

EBM cierpi również na problemy związane z jej filozoficznymi podstawami. W całości oparta jest bowiem o empiryzm, zakłada że możliwa jest obserwacja wolna od zniekształceń pochodzących od osoby obserwującej. Tymczasem już od drugiej połowy XIX wieku wiadomo, że nie da się przeprowadzić obserwacji obiektywnej, wolnej od teorii i niezależnej od obserwatora(źródło)11. Dlatego w nauce konieczne jest wzięcie pod uwagę przekonań i wizji świata obserwatora, które kształtują zadawane przez niego pytania, jak i interpretację odpowiedzi.  Ponieważ EBM nie bierze ich pod uwagę, niektórzy badacze nazywają ją nie tylko nienaukową, ale wręcz anty-naukową(źródło)12,(źródło)13.

Jak widać, wprowadzona bez badań i dyskusji , idea Medycyny Opartej na Faktach/Dowodach (Evidence Based Medicine) nie jest wolna od licznych, często poważnych problemów metodologicznych i etycznych. Okazało się, że w praktyce powoduje marginalizowanie indywidualnych doświadczeń, jest używana do ograniczania autonomii pacjentów i lekarzy w podejmowaniu decyzji, a także spowodowała uzyskanie przez przemysł farmaceutyczny ogromnego wpływu na kierunek i proces rozwoju medycyny. Tym ciekawszy jest fakt, że używając tej metodologii i standardów EBM, odważni badacze na całym świecie, w setkach badań klinicznych i dziesiątkach metaanaliz potwierdzają skuteczność, bezpieczeństwo i mechanizmy działania akupunktury. 

Poniższy artykuł porusza problemy dotyczące m.in.:

  • Obiektywizmu EBM.

  • Jakości założeń metodologicznych.

  • Sprzeczności w samej EBM.

PROBLEMY EBM

Nie jest oparta o dowody z badań

  • Wprowadzono ją z pominięciem metodologii, którą sama postuluje

Opiera się na statystykach dotyczących dużych grup i uogólnieniach

  • Zastosowanie do leczenia konkretnego pacjenta jest ograniczone.
  • Nie bierze pod uwagę czynników różnicujących pacjentów (przyjmowane leki, styl życia, dieta etc).
  • Marginalizuje rzadko występujące choroby.

Ogranicza autonomię decyzji pacjenta i lekarza

  • Skutkuje tworzeniem „książek kucharskich“ – uproszczonych schematów postępowania

Faworyzuje informacje płynące z wieloośrodkowych kontrolowanych badań klinicznych, choć dają rozbieżne wyniki, a nie udowodniono, że są lepsze od innych źródeł:

  • Uzależnia wnioski od źródeł finansowania.
  • Czyni sponsora dysponentem wyników – 1/3 badań nie jest publikowana.
  • Zaniedbuje inne źródła danych.

Fałszywie przyjmuje, że istnieje obiektywna obserwacja, wolna od przekonań obserwatora

BIBLIOGRAFIA

1 David L Sackett, William M C Rosenberg, J A Muir Gray, R Brian Haynes, W Scott Richardson. “Evidence based medicine: what it is and what it isn’t.” BMJ 1996;312:71. 312, s. 71, 1996

2 A. Bradford Hill. Statistics in the medical curriculum? BMJ. 1947; ii: 366.

3 Haynes RB. “What kind of evidence is it that evidence-Based Medicine advocates want health care providers and consumers to pay attention to?” BMC Health Serv Res 2002;2(1):3.

4 Cohen AM , Stavri PZ , Hersh WR “A categorization and analysis of the criticisms of Evidence-Based Medicine.” Int J Med Inform. 2004 Feb;73(1):35-43

5 Jones CW, Handler L, Crowell KE, Keil LG, Weawer MA, Platts-Mills TF “Non-publication of large randomized clinical trials: cross sectional analysis” BMJ 2013;347:f6104

6 R.E. Upshur, E.G. VanDenKerkhof, V. Goel, “Meaning and measurement: an inclusive model of evidence in health care”, J. Eval. Clin. Pract. 7 (2) (2001) 91—96.

7 Haynes RB. “What kind of evidence is it that evidence-Based Medicine advocates want health care providers and consumers to pay attention to?” BMC Health Serv Res 2002;2(1):3.

8 Sox H. “Screening mammography for younger women: back to basics”. Ann Intern Med 2002;137(5 Part 1):361–2.

9 Benson K, Hartz AJ.”A comparison of observational studies and randomized, controlled trials”. Am J Ophthalmol 2000;130(5):688.

10 Cohen AM , Stavri PZ , Hersh WR “A categorization and analysis of the criticisms of Evidence-Based Medicine.” Int J Med Inform. 2004 Feb;73(1):35-43

11 E. Harari, “Whose evidence? Lessons from the philosophy of science and the epistemology of medicine”, Aust. N. Z. J. Psychiatry 35 (6) (2001) 724—730.

12 B.G. Charlton, A. Miles “The rise and fall of EBM” QJM 91 (5) (1998) 371—374.

13 A. Miles, P. Bentley, A. Polychronis, J. Grey, C. Melchiorri “Recent developments in the evidence-based healthcare debate” J. Eval. Clin. Pract. 7 (2) (2001) 85—89.

O AUTORZE